Вылечим наших детей
Как мы знаем, синдром Ангельмана неизлечим на данный момент. Но сейчас ведутся десятки клинических испытаний лекарства для наших детей!!!
Мы всем сердцем верим, что наши детки
 будут здоровы.
Нашим детям срочно требуется лечение, поскольку с каждым годом жизни в их развитии могут произойти критические изменения.
Большинство исследователей едины в одном: чем раньше начать терапию, тем эффективнее она будет.

Что такое клиническое исследование?
Клиническое исследование - это медицинское исследование с участием людей, их существует два типа:

  • Наблюдательные исследования
При них за людьми наблюдают в нормальных условиях. Исследователи собирают информацию, группируя добровольцев в соответствии с широкими характеристиками и сравнивая изменения во времени. Подобные исследования могут помочь выявить новые возможности для клинических испытаний.

  • Клинические испытания
Это эксперименты, проводимые в клинических исследованиях. Эти биомедицинские или поведенческие исследования на людях-добровольцах призваны ответить на конкретные вопросы о биомедицинских или поведенческих вмешательствах. Клинические испытания позволяют получить данные о безопасности и эффективности терапии или лекарственного средства. Они проводятся только после получения разрешения от органа здравоохранения страны, где запрашивается одобрение леченичся.


Как работают клинические испытания?
Клинические испытания - это вид исследований, призванных ответить на конкретные медицинские вопросы, например, безопасно ли это лечение для пациентов или насколько хорошо оно работает?

Идея клинических испытаний часто зарождается в лаборатории. После того, как исследователи тестируют новые методы лечения или процедуры в лаборатории и на животных, наиболее многообещающие методы лечения переводятся в клинические испытания, чтобы выяснить, насколько хорошо они действуют на людях.

Клинические испытания следуют очень строгому плану, известному как протокол. Протокол должен учитывать риски и преимущества для участников испытаний, а также отвечать на конкретные вопросы исследования. Разделы протокола включают:
Цель исследования; кто может принимать участие в испытании; как участники защищены от рисков; какая информация нужна исследователям; подробная информация о тестах, процедурах и лечении; как долго продлится испытательный процесс
На данный момент большинство всех исследований проходит в США. Спонсоры исследования отправляют протокол в институциональный контрольный совет [IRB - Institutional Review Board] для утверждения. В состав IRB входят врачи, исследователи, защитники интересов пациентов, аналитики данных и т. д. Их работа заключается в том, чтобы обеспечить соответствие предлагаемого исследования правовым и этическим стандартам. Никакое исследование не проводится без одобрения IRB.

После утверждения главный исследователь и исследовательская группа набирают участников испытания и начинают свое исследование. Большинство клинических испытаний относятся к определенной «фазе», которая определяет, сколько людей может участвовать в испытании, а также цель испытания. Хотя вы можете присоединиться к испытанию фазы I, более вероятно, что вы присоединитесь на фазах II или III.

Фазы клинических испытаний
В условиях редкой вариации заболевания эти фазы очень часто совмещаются или перекрываются
Фаза I
Экспериментальное лечение проводится небольшому количеству участников (20-80). Исследовательский персонал хочет определить наиболее частые и серьезные побочные эффекты препарата / устройства / лечения. На этом этапе основное внимание уделяется безопасности и тому, как команда может подстроить лечение, чтобы оно соответствовало участнику.

01
Фаза II
Информация, полученная на этапе I, применяется к лечению на этапе II. Затем основное внимание уделяется конкретному исследуемому вопросу, заболеванию или состоянию (100–300 человек).
02
Фаза III
Экспериментальное лечение, лекарство или устройство сравнивают со стандартным лечением или продуктом. В исследовании учитываются такие переменные, как возраст, количество доз, раса, состояние здоровья и т. д., Чтобы определить области успеха или неудачи и подтвердить его эффективность (1000–3000 человек).
03
Фаза IV
Препарат или лечение должны получить одобрение FDA [Food and Drug Administration - Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов]. После утверждения препарат становится доступным для общественности, и исследователи отслеживают его безопасность для населения в целом. Данные о преимуществах, наилучшем использовании или проблемах, связанных с лечением, собираются и анализируются исследовательской группой.

04
После завершения клинического испытания исследователи внимательно изучают информацию, собранную в ходе исследования. По результатам принимается решение - продолжить или прекратить клиническое испытание. Например, после фазы I или фазы II исследования процесс может быть остановлен, потому что новое лечение было небезопасным или не помогло пациенту. С другой стороны, они могут перейти к этапу III, потому что результаты первых двух раундов были очень многообещающими.

Как только новое лекарство / устройство / лечение будет опробовано в ходе клинических испытаний, оно может стать новым стандартом медицинской практики.

Что такое плацебо?
Проводя клинические испытания, исследователи не хотят ничего оставлять на волю случая. Они хотят быть максимально уверены в том, что результаты тестирования показывают, безопасно и эффективно ли лечение.
Стандарт для тестирования вмешательств на людях - это «рандомизированное плацебо-контролируемое» клиническое испытание. Это означает, что добровольцы распределяются случайным образом, то есть выбираются случайно, либо в тестовую группу, получающую экспериментальное вмешательство, либо в контрольную группу, получающую плацебо или стандартную помощь. Плацебо - это неактивное вещество, которое выглядит как исследуемый препарат или лечение.

Сравнение результатов двух групп позволяет предположить, являются ли изменения в исследуемой группе результатом лечения или случаются случайно. Во многих исследованиях никто - даже исследовательская группа - не знает, кто получает лечение, плацебо или другое вмешательство. Когда участники, члены семьи и персонал «слепы» к лечению во время проведения исследования, это исследование называется «двойным слепым плацебо-контролируемым» клиническим испытанием.

Первосточник: “Placebos in Clinical Trials.” National Institute on Aging, U.S. Department of Health and Human Services, www.nia.nih.gov/health/placebos-clinical-trials..



Типы исследований
Клинические исследования помогают найти новые и лучшие способы выявления, диагностики, лечения и профилактики заболеваний. К наиболее распространенным видам клинических исследований относятся:

  • Поступательный
Цель: Применить фундаментальные научные знания с целью создания нового лекарства, терапии или лечения для людей, то есть преобразовать научные данные в решение.

  • Генетический
Цель: Определить и понять взаимосвязь между генами и болезнью. Эта информация может помочь предсказать генетические структуры, наиболее вероятные для развития конкретного расстройства.

  • Наблюдательный
Цель: Определить состояние здоровья человека, исходя из наблюдений за ним в течение определенного периода времени.

  • Эпидемиологический
Цель: Изучить конкретные популяции, чтобы выяснить, как часто встречается заболевание в данной группе, влияние отдельных факторов, которые могут усугубить заболевание, и различные образы жизни людей.



Интервенционные/Клинические Испытания
Оценить влияние (пользу, безопасность) новых вмешательств, к примеру, лекарств, методов лечений и т.д.
Есть несколько видов клинических испытаний, в том числе:


  • Профилактические испытания ищут лучшие способы предотвращения заболевания или состояния у людей, которые никогда не страдали этим заболеванием. Они также исследуют, как предотвратить повторение болезни. Подходы могут включать лекарства, вакцины или изменение образа жизни.

  • Скрининговые испытания проверяют новые способы выявления заболеваний или состояний здоровья.

  • Диагностические испытания изучают тесты или процедуры, предназначенные для диагностики определенного заболевания или состояния.

  • Испытания лечения проверяют новые методы лечения,комбинации лекарств, новые подходы к лечению (хирургии или лучевой терапии).

  • Поведенческие испытания оценивают или сравнивают способы продвижения поведенческих изменений, направленных на улучшение здоровья.

  • Испытания качества жизни исследуют и измеряют способы повышения комфорта и качества жизни людей с определенными условиями.

Клинические исследования предоставляют ученым эффективный способ найти ответы на важные вопросы и использовать эти знания для создания новых методов лечения, а, также лекарств от распространенных и редких заболеваний.


Что такое критерии включения и исключения?
Согласно Национальному институту здоровья, факторы, позволяющие кому-либо участвовать в клиническом исследовании, называются критериями включения, а факторы, которые дисквалифицируют кого-либо из участия, называются критериями исключения

Они основаны на таких характеристиках, как возраст, пол, тип и стадия заболевания, история предыдущего лечения и наличие других заболеваний.

Каждое клиническое испытание старается ответить на конкретный вопрос. Вот почему исследователи предоставляют список требований к участию, и только те люди, которые соответствуют правилам, могут участвовать в исследовании. Не все исследования одинаковы, поэтому можно пройти одно испытание, но не пройти другое.




Что такое информированное согласие?
После того, как вашу заявку на участие одобрят, вы сможете участвовать в клиническом исследовании. Но до начала лечения, организаторы исследования предоставят вам документ об информированном согласии.
Информированное согласие - это процесс согласия на участие в клиническом испытании после изучения всех деталей исследования.

Документ об информированном согласии содержит подробную информацию (включая, но не ограничиваясь) исследования, в том числе:

  1. Как будет проводиться исследование
  2. Какова цель исследования
  3. Какие еще варианты лечения могут быть у вас, если вы не участвуете в исследовании (например, физиотерапия)
  4. Кто будет иметь доступ к вашим медицинским данным в рамках исследования
  5. Особые требования к участникам
  6. Риски и преимущества участия
  7. Продолжительность участия
  8. Стоимость (если имеется)
  9. Оплата вам (если имеется)
  10. Имена и телефоны основных контактов

Ознакомившись с этой информацией и задав любые вопросы, вы подписываете форму согласия, если хотите продолжить исследование. Убедитесь, что вы понимаете, что произойдет во время эксперимента (исследования), чего от вас ожидают, а также возможные риски и выгоды, прежде чем подписывать форму согласия. Если вы решите отказаться от участия, верните документ организаторам, не подписывая его.

Участие в клинических испытаниях является добровольным. Вы можете покинуть кабинет в любое время, по любой причине – даже если подпишете документ о согласии и позже передумаете.

первоисточник: https://www.angelmanclinicaltrials.com/the-basics


Мы работаем над вопросом включения России в перечень стран, где будут проводиться клинические испытания.
В России есть ряд преимуществ:

Главный врач по СА
В 2019 году в НИКИ педиатрии был назначен главный врач, отвечающий за Синдром Ангельмана. Врач-невролог, эпилептолог, кандидат медицинских наук, ведущий научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии НИКИ Педиатрии им.Вельтищева Горчханова З.К.
База данных
Обширная база данных, так как в России проживают приблизительно 10000 человек с синдромом Ангельмана. Пожалуйста, заполните анкету для реестра.
Клиника
Есть клиника, на базе которой могут и уже проводились 10-ки клинических испытаний НИКИ Педиатрии им.Вельтищева.


Подпишитесь на наши соц. сети,
чтобы быть в курсе последних новостей
о клинических испытаниях.