Скотт Строматт, доктор медицины, главный врач GeneTx сообщает: "Разработан протокол дозирования для трёх регионов, что бы предоставить полную картину реакции на дозу (эффекта дозы) для информирования о режимах дозирования и поддерживающей терапии, когда мы перейдем к следующему этапу разработки. Мы срочно работаем над тем, что бы начать лечение участников исследования во всех трёх регионах в течение следующих нескольких месяцев, сознавая, что для людей с СА нет одобренной терапии"
План 1/2 фазы клинических исследований в США
Открытое исследование фазы 1/2 с использованием постепенно нарастающих доз оценивает безопасность, переносимость, а также концентрацию GTX-102 у пациентов педиатрического профиля с СА с генетическим подтвержденным диагнозом полной материнской делеции гена UBE3A
Фаза введения препарата пациентам раннее не получавшим терапевтического вмешательства
В соответствии с измененным протоколом США восемь пациентов (от 4 до <8 лет), которые ранее не принимали GTX -102 будут включены в 2 группы: активную группу и, соответствующей по возрасту, группу сравнения. Активная группа будет получать четыре ежемесячные дозы GTX-102 по 2 мг, в то время как группа сравнения будут ограничены оценкой на исходном уровне и в 128 день. Пациенты в группе сравнения будут иметь право на получение GTX-102 в соответствии с той же стратегией дозирования, что и пациенты активной группы.
Фаза поддерживающей терапии
Все пациенты из США, которые завершили фазу загрузки дозы, затем перейдут в фазу поддерживающей терапии, во время которой они будут получать 2 мг GTX-102 каждые три месяца и будут продолжать наблюдаться на предмет ответа и безопасности.
План исследования фазы 1/2 в Великобритании и Канаде
В соответствии с протоколом, утвержденным в Великобритании и Канаде, примерно 12 пациентов будут включены в две когортные группы, разделенные по возрасту: пациенты в возрасте от 4 до <8 лет будут включены в когортную группу 4, а пациенты в возрасте от 8 до <18 лет будут включены в когортную группу. 5. Двое из младшей когорты и двое из старшей будут зачислены первыми и оценены после двух доз комиссией по мониторингу безопасности данных. Если это рекомендовано, то в каждую из двух когортных групп можно включить еще четырех пациентов.
Начальные дозы в когортнвх группах 4 и 5 будут составлять 3,3 и 5 мг соответственно. Пациенты будут получать от трех до четырех ежемесячных доз, индивидуально постепенно подбирая дозу, чем в первых трех когортах исходного исследования, с увеличением дозы в зависимости от ответа и усиленного мониторинга безопасности. Затем пациенты переходят к фазе поддерживающей терапии, в течение которой они будут получать GTX-102 каждые три месяца и будут продолжать наблюдаться на предмет ответа и безопасности. На этом этапе индивидуальный подбор дозы может продолжаться, если сохраняется безопасность, и клинический ответ не сильно улучшается по крайней мере в 2 областях вплоть до максимальной дозы 14 мг.
GeneTx and Ultragenyx Announce FDA has Removed Clinical (globenewswire.com)